Résumé:
L’hémophilie A est une maladie héréditaire liée à l’X, dont les conséquences hémorragiques sont graves et handicapantes pour le patient.
La prise en charge consiste en deux modalités thérapeutiques : le traitement à la demande ou la prophylaxie. L’efficacité dutraitement à la demande sur la prévention des complications n’est pas optimale, à la différence de la prophylaxie, thérapie de choix recommandée, cependant contrebalancée par son impact économique élevé. Les différentes études médicaux-économiques réalisées à ce jour concluent toutes que la
prophylaxie est plus efficace mais également plus chère que le traitement à la demande. Ces résultats n’ont eu que peu d’impact sur les pratiques mais ont cependant engagé une réflexion sur les possibilités d’optimisation du traitement, notamment par sa personnalisation.